Състрадателната употреба на лекарствени продукти е ключова за живота на пациентите
Абонирайте се за Капитал

Всеки петък икономически анализ и коментар на текущите събития от седмицата.
Съдържанието е организирано в три области, за които Капитал е полезен:

K1 Средата (политическа, макроикономическа регулаторна правна)
K2 Бизнесът (пазари, продукти, конкуренция, мениджмънт)
K3 Моят капитал (лични финанси, свободно време, образование, извън бизнеса).

Абонирайте се за Капитал

Състрадателната употреба на лекарствени продукти е ключова за живота на пациентите

Състрадателната употреба на лекарствени продукти е ключова за живота на пациентите

Съществуват различни видове програми за милосърдна употреба на медикаменти

3976 прочитания

Профил

Проф. Асена Стоименова, дф се дипломира от Фармацевтичен факултет, МУ-София през 1996 г.

Магистър по здравен мениджмънт и обществено здраве (Факултет по обществено здраве, МУ-София) и магистър по здравна политика и фармакоикономика (Barcelona School of Management, Univeristat Pompeu Fabra, Барселона, Испания). От 11.2008 г. до 07.2018 г. преподава във Фармацевтичен факултет, МУ-София. През 2018 г. след конкурс е назначена във Факултет по обществено здраве, МУ-София.

Автор и съавтор на повече от 150 публикации в областта на лекарствената политика, управление на качеството в здравеопазването, лекарствена употреба, оценка на здравните технологии и др.

Председател на Комисията по качество на Българския Фармацевтичен Съюз (2007-2010 г.) и заместник-председател на същия за периода 2010-2013 г. Член на Националния Съвет по цени и реимбурсиране на лекарствени продукти (2013-2014 г.). През периода 07.2014-08.2018 г. е Изпълнителен директор на Изпълни-

телната Агенция по Лекарствата към Министъра на здравеопазването, член на Управителния борд на Европейската Агенция по Лекарствата, както и член на научния Комитет за оценка на лекарствените продукти за употреба в хуманната медицина (СНМР) към Европейската Агенция по Лекарствата.

Член на Комисията за оценка на здравните технологии (02.2016-08.2018 г.).

Състрадателната употреба на лекарствени продукти е употреба на лекарства, които все още не са разрешени, от пациенти, които са в критично състояние и за които няма налично алтернативно лечение. В тези изключителни случаи пациентът не участва в клинично изпитване и не може да чака края на клиничната програма и оценката на заявлението за разрешение за употреба. Причината тези пациенти въпреки наличието на съответната диагноза да не участват в клинични проучвания е, че те може да не отговарят на някои от критериите.

За някои пациенти програмите за състрадателна употреба са единственият път до определено лечение и следователно шанс за повишаването на качеството на живота или удължаването му. Въпреки че съществува регулаторна рамка за този тип програми в европейското законодателство (параграф 5 на Директива 2001/83 EО и параграф 83 от Регламент (EО) №726/2004), няма централизирана европейска процедура. На практика всяка държава членка има собствени процедури, администрирани от съответните регулаторни органи, и е отговорност на всяка държава да регулира този процес в зависимост от наличните ресурси.

Съществуват различни видове програми

критерии за включване; ангажименти, свързани с наблюдението на лекарствената безопасност, и др.

Има два основни типа програми за състрадателна употреба – т.нар. named patient compassionate use programmes (NP-CUPs) – програми за индивидуални пациенти, и cohort compassionate use programmes (Coh-CUPs) – т.нар. кохортни програми.

Програмите за индивидуални пациенти обикновено се инициират от лекари за конкретни пациенти и основната отговорност за програмата е на лекаря, с несъществено влияние от страна на фармацевтичните компании. Разбира се, фармацевтичните компании може да се опитат да предвиждат подобни програми и да съдействат за аспектите, свързани с проследяването безопасността на прилаганите лекарствени продукти.

Кохортните програми

обикновено са предварително дефинирани програми, инициирани от притежателите на разрешения за употреба с цел осигуряване на достъп на група (кохорта) от пациенти до необходимото лечение. Тези програми се разрешават при определени условия при стриктното спазване на изискването да не се рекламират неразрешени за употреба лекарства.

Като цяло и за двата вида програми за състрадателна употреба няма общи правила/препоръки относно финансирането на програмите. Някои държави подхождат към всеки случай индивидуално. Във Франция цената на лекарствените продукти, включени в програмите за състрадателна употреба, повлиява цената на лекарствата след разрешаването им за употреба. На практика е трудно да се постигне по-висока цена, отколкото тази, установена по време на програмата, затова се препоръчва провеждането на фармакоикономически проучвания преди определянето на цената на лекарствения продукт в програмата.

Ако програмите за състрадателна употреба са планирани (както в случая с кохортните програми), фармацевтичните компании могат да предвидят необходимите външни и вътрешни ресурси - мениджмънт на проекта, включително наблюдение на лекарствената безопасност и медицинска информация.

Правното основание за индивидуалните програми

е параграф 5 на Директива 2001/83 EО. За индивидуалните програми първата стъпка към регулаторния орган я прави лекуващият лекар на основата на наличната информация за лекарствения продукт. Тази информация може да включва данни за качеството, безопасността и ефикасността на лекарствения продукт от клиничните проучвания, брошурата на изследователя и публикации и проекта за кратка характеристика на продукта (основен документ за всеки лекарствен продукт и неразделна част от разрешението му за употреба). След преглед на предоставената документация, регулаторният орган издава разрешение на лекаря и лечението може да започне. Фармацевтичната компания, разработила лекарствения продукт, трябва да осигури доставката на лекарството до съответното болнично лечебно заведение, а основната отговорност за наблюдение на лекарствената безопасност носи лекарят.

Правното основание на кохортните програми за милосърдна употреба е различно - параграф 83 от Регламент (EО) №726/2004. В повечето случаи фармацевтичните компании следва да подготвят и подадат досие в съответната регулаторна агенция, за да получат разрешение на програмата, тоест за разлика от индивидуалните програми, при кохортните ролята на лекуващия лекар не е водеща. Само в ограничен брой държави, например Италия, досието се подготвя и подава от група от лекари след получаването на одобрение – комуникация с фармацевтичната компания за координиране на действията по осигуряване на одобрението на програмата. При този тип програми за състрадателна употреба фармацевтичната компания разработва специфичен протокол с включващи критерии, инструкции за приложение на лекарствения продукт, мерки по наблюдение на лекарствената безопасност и др. Тези програми се стартират около датата на подаване на заявление за разрешаване за употреба при налични данни от клиничните проучвания от трета фаза.

В някои държави членки (Франция) времето на подаване е точно определено, но при някои условия лекарствени продукти във втора фаза на клинични изпитвания също може да се подходящи за кохортни програми за милосърдна употреба.

Процедурата за разрешаване на кохортните програми

е по-дълга от тази за индивидуалните поради по-големия обем предоставена информация и отговорността за разрешаването обикновено е на регулаторната агенция. Количествата от лекарствения продукт, необходими за програмата, също се одобряват от регулаторния орган, като често фармацевтичната компания удостоверява ангажираността си за осигуряване на необходимите количества. Успешната програма за състрадателна употреба изисква близка комуникация между фармацевтичната индустрия и регулаторните органи.

В някои държави няма рязко разграничение между двата типа програми за състрадателна употреба, като във Франция съществуват и хибридни програми. Като цяло индивидуалните програми за състрадателна употреба са по-гъвкави, разрешават се по-бързо, но фармацевтичните компании имат по-ограничен контрол върху тях. При желание от страна на повече лекари и ангажиране от страна на пациентските организации се препоръчват кохортните програми. В Германия са регулирани задължителни критерии за селекция на пациенти; критерии за прекъсване на програмата; представянето на доказателства за ефикасност и безопасност на лекарствените продукти, предмет на програмата, както и информация за одобрените клинични проучвания, които са проведени/се провеждат; информация за отказани и прекъснати клинични проучвания с лекарствения продукт и причините за това; информирано съгласие и други документи, предназначени за пациентите; информация за други програми за състрадателна/милосърдна употреба с лекарствения продукт, провеждащи се в други държави - членки на ЕС, и др.

Програмите за състрадателна употреба са един механизъм за осигуряване на достъп до лечение на пациенти, за които няма друга терапевтична алтернатива или наличните алтернативи не са показали успех и които по някаква причина не са подходящи за включване в клиничните проучвания с продукта (не отговарят на стриктните включващи критерии; на територията на страната няма център, в който да се провежда клинично изпитване с продукта, и др.). Така например във Франция 70% от разрешените за употреба лекарства сираци са били налични за подходящите пациенти чрез такива средно 34 месеца преди разрешаването им за употреба.

Всяка държава следва адекватно да регулира програмите за състрадателна употреба, защото те представляват още една възможност за борба с предизвикателствата, които стоят пред хората с редки заболявания. Тези програми подпомагат разрешаването за употреба на по-късен етап и повишават информираността относно лекарствения продукт. Все пак следва да отбележим, че програмите за състрадателна употреба уреждат приложението на лекарствени продукти, изпитването на чиито безопасност и ефикасност не са приключили. За пациенти, които нямат време, този факт може да бъде приемлив риск. Ето защо е необходимо създаването на функционираща национална законодателна уредба за състрадателна употреба, която да балансира етичното и правно възможното.

Профил

Проф. Асена Стоименова, дф се дипломира от Фармацевтичен факултет, МУ-София през 1996 г.

Магистър по здравен мениджмънт и обществено здраве (Факултет по обществено здраве, МУ-София) и магистър по здравна политика и фармакоикономика (Barcelona School of Management, Univeristat Pompeu Fabra, Барселона, Испания). От 11.2008 г. до 07.2018 г. преподава във Фармацевтичен факултет, МУ-София. През 2018 г. след конкурс е назначена във Факултет по обществено здраве, МУ-София.

Автор и съавтор на повече от 150 публикации в областта на лекарствената политика, управление на качеството в здравеопазването, лекарствена употреба, оценка на здравните технологии и др.

Председател на Комисията по качество на Българския Фармацевтичен Съюз (2007-2010 г.) и заместник-председател на същия за периода 2010-2013 г. Член на Националния Съвет по цени и реимбурсиране на лекарствени продукти (2013-2014 г.). През периода 07.2014-08.2018 г. е Изпълнителен директор на Изпълни-

телната Агенция по Лекарствата към Министъра на здравеопазването, член на Управителния борд на Европейската Агенция по Лекарствата, както и член на научния Комитет за оценка на лекарствените продукти за употреба в хуманната медицина (СНМР) към Европейската Агенция по Лекарствата.

Член на Комисията за оценка на здравните технологии (02.2016-08.2018 г.).

Благодарим ви, че четете Капитал!

Вие използвате поверителен режим на интернет браузъра си. За да прочетете статията, трябва да влезете в профила си.
Влезте в профила си
Всеки потребител може да чете до 10 статии месечно без да има абонамент за Капитал.
Вижте абонаментните планове

0 коментара

Нов коментар

За да публикувате коментари,
трябва да сте регистриран потребител.


Вход

Още от Капитал

С използването на сайта вие приемате, че използваме „бисквитки" за подобряване на преживяването, персонализиране на съдържанието и рекламите, и анализиране на трафика. Вижте нашата политика за бисквитките и декларацията за поверителност. OK